Terapia genică presupune modificarea genelor din interiorul celulelor corpului dumneavoastră în încercarea de a trata sau de a opri o boală.
Genele conțin ADN-ul dumneavoastră - codul care controlează o mare parte din forma și funcțiile corpului dumneavoastră, de la creșterea în înălțime până la reglarea sistemelor organismului. Genele care nu funcționează corect pot cauza boli.
Terapia genică înlocuiește o genă defectă sau adaugă o nouă genă în încercarea de a vindeca boala sau de a îmbunătăți capacitatea organismului dumneavoastră de a lupta împotriva bolii. Terapia genică este promițătoare pentru tratarea unei game largi de boli, cum ar fi cancerul, fibroza chistică, bolile de inimă, diabetul, hemofilia și SIDA.
Cercetătorii încă studiază cum și când să utilizeze terapia genică.
În prezent, în Statele Unite, terapia genică este disponibilă doar ca parte a unui studiu clinic.
De ce se face
Terapia genică este utilizată pentru a corecta genele defecte pentru a vindeca o boală sau pentru a ajuta organismul dumneavoastră să lupte mai bine împotriva bolii.
Cercetătorii investighează mai multe modalități de a face acest lucru, inclusiv:
- Înlocuirea genelor mutante. Unele celule se îmbolnăvesc deoarece anumite gene funcționează incorect sau nu mai funcționează deloc. Înlocuirea genelor defecte poate ajuta la tratarea anumitor boli. De exemplu, o genă numită p53 previne în mod normal creșterea tumorilor. Mai multe tipuri de cancer au fost legate de probleme cu gena p53. Dacă medicii ar putea înlocui gena p53 defectă, acest lucru ar putea declanșa moartea celulelor canceroase.
- Repararea genelor mutante. Genele mutante care cauzează boli ar putea fi dezactivate, astfel încât să nu mai favorizeze boala, sau genele sănătoase care ajută la prevenirea bolilor ar putea fi activate, astfel încât să inhibe boala.
- Evidențiază celulele bolnave. În unele cazuri, sistemul imunitar nu atacă celulele bolnave pentru că nu le recunoaște ca fiind intruși. Medicii ar putea folosi terapia genică pentru a antrena sistemul imunitar să recunoască celulele care reprezintă o amenințare.
Riscuri
Terapia genică are unele riscuri potențiale. O genă nu poate fi inserată cu ușurință direct în celulele dumneavoastră. Mai degrabă, de obicei trebuie să fie livrată folosind un purtător, numit vector.
Cei mai comuni vectori de terapie genică sunt virusurile, deoarece pot recunoaște anumite celule și pot transporta materialul genetic în genele celulelor. Cercetătorii elimină genele originale care cauzează boala din virusuri, înlocuindu-le cu genele necesare pentru a opri boala
Această tehnică prezintă următoarele riscuri:
- Reacție nedorită a sistemului imunitar. Sistemul imunitar al organismului dvs. poate considera virusurile nou introduse ca fiind intruși și le poate ataca. Acest lucru poate provoca inflamații și, în cazuri grave, insuficiență de organe.
- Țintirea celulelor greșite. Deoarece virusurile pot afecta mai multe tipuri de celule, este posibil ca virusurile modificate să infecteze și alte celule - nu doar celulele vizate care conțin genele mutante. Dacă se întâmplă acest lucru, celulele sănătoase pot fi deteriorate, provocând alte boli sau afecțiuni, cum ar fi cancerul.
- Infecție cauzată de virus. Este posibil ca, odată introduși în organism, virușii să-și recapete capacitatea inițială de a provoca boli.
- Posibilitatea de a provoca o tumoare. Dacă noile gene sunt inserate în locul greșit din ADN-ul dumneavoastră, există posibilitatea ca inserția să ducă la formarea unei tumori.
Studiile clinice de terapie genică aflate în curs de desfășurare în SUA sunt monitorizate îndeaproape de Food and Drug Administration și de National Institutes of Health pentru a se asigura că aspectele legate de siguranța pacienților reprezintă o prioritate absolută în timpul cercetării.
La ce vă puteți aștepta
În prezent, singura modalitate prin care puteți primi terapie genică este să participați la un studiu clinic. Studiile clinice sunt studii de cercetare care îi ajută pe medici să stabilească dacă o abordare de terapie genică este sigură pentru oameni. De asemenea, acestea îi ajută pe medici să înțeleagă efectele terapiei genice asupra organismului.
Procedura specifică va depinde de boala pe care o aveți și de tipul de terapie genică utilizat.
De exemplu, într-un tip de terapie genică:
- Este posibil să vi se recolteze sânge sau să vi se extragă măduvă osoasă din osul șoldului cu un ac mare.
- Apoi, într-un laborator, celulele din sânge sau din măduva osoasă sunt expuse la un virus sau la un alt tip de vector care conține materialul genetic dorit.
- Odată ce vectorul a pătruns în celulele din laborator, aceste celule sunt injectate înapoi în corpul dumneavoastră într-o venă sau într-un țesut, unde celulele dumneavoastră preiau vectorul împreună cu genele modificate.
- Virusurile nu sunt singurii vectori care pot fi folosiți pentru a transporta genele modificate în celulele corpului dumneavoastră.
Alți vectori care sunt studiați în cadrul studiilor clinice includ:
- Celulele stem. Celulele stem sunt celulele din care sunt create toate celelalte celule din corpul dumneavoastră. Pentru terapia genică, celulele stem pot fi antrenate în laborator pentru a deveni celule care pot ajuta la combaterea bolilor.
- Lipozomi. Aceste particule grase au capacitatea de a transporta noile gene terapeutice către celulele țintă și de a trece genele în ADN-ul celulelor dumneavoastră.
Rezultate
Posibilitățile terapiei genice sunt foarte promițătoare.
Testele clinice ale terapiei genice la oameni au demonstrat un oarecare succes în tratarea anumitor boli, cum ar fi:
- Imunodeficiență combinată severă
- Hemofilia
- Orbirea cauzată de retinita pigmentară
- Leucemie
Dar mai multe bariere semnificative stau în calea terapiei genice pentru a deveni o formă fiabilă de tratament, inclusiv:
- Găsirea unei modalități fiabile de a introduce materialul genetic în celule
- Direcționarea celulelor corecte
- Reducerea riscului de efecte secundare
Terapia genică continuă să fie un domeniu de cercetare foarte important și activ care vizează dezvoltarea unor tratamente noi și eficiente pentru o varietate de boli.
